オーファンドラックの開発において、申請までの道のりを円滑に進めるには、臨床入りのスピードとコストのバランスをとることが必要です。すべてに当てはまるアプローチはありませんが、円滑な開発プロジェクトには共通する特徴がいくつかあります。
- 規制当局と早期かつ頻繁に話し合うこと
- 化学、製造および品質管理（CMC）と治験関連業務の整合性を図ること
- 社内外のステークホルダー間のコミュニケーションの透明性を確保すること
- 総合的サービスを提供できるベンダーを用いる戦略をとること
本ホワイトペーパーでは、低分子オーファンドラッグの上市最速化に伴う複雑な課題にどのように対応すべきか、サーモフィッシャーサイエンティフィックのエキスパートがアドバイスいたします。