希少疾患への挑戦:高分子のオーファンドラッグ開発における重要な検討事項

ホワイトペーパー

希少疾病用医薬品の開発には、製造スケールが小さいことや時間/データが限られていること、患者数が少ないこと、コストがかかることによる特有の課題があります。これらの課題を克服する方法をご紹介します。

  • 3段階のバリデーションを通して臨床バッチのプロセス設計を決定する
  • 原薬の物理的、化学的、生物学的特性に基づく無菌製剤処方のキーポイント
  • 前臨床開発および第I相試験のための最適な原薬量とは