Chris Goss
Head of Pharmaceutical
Development Services,
サウスカロライナ州フローレンス
Chris Goss
Head of Pharmaceutical
Development Services,
サウスカロライナ州フローレンス
原薬 | バイオ医薬品 | 治験ソリューション | ロジスティクスサービス | 商用生産
小さな非営利組織がグローバル製造企業と提携し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬の臨床試験入りを実現しました。
2003年にALSで死亡したJenifer Estesは、ルー・ゲーリック病に対する画期的治療薬開発を推進するため、生存中に1,700万ドルの資金を集めて非営利組織Project ALSを立ち上げました。彼女の家族が活動を続ける中、2019年、運動神経障害の進行を抑えるだけでなく、回復させる可能性もある新たな化合物が見つかりました。この有望な新薬候補を評価するため、ただちに臨床試験を開始しなければなりません。しかし、非営利組織であることから、資源は0.5 gの原薬と学術誌に掲載された論文1報しかなく、期限はどんどんせまっていました。そのような状況の中、サーモフィッシャーサイエンティフィックのChrisとチームメンバーが素早く行動に移りました。昼夜を問わない努力の結果、独創的なソリューションにより0.5 gの原薬からスケールアップし、精製された臨床試験用製剤1 kgを製造することができたのです。人類の最も重篤な疾患の1つであるALSを治療あるいは治癒できる可能性を持つ新薬候補を評価するのに十分な量の治験薬を準備できました。ALSの患者さんに希望が生まれたのです。